血友病Aに対する遺伝子治療の第1/2相臨床試験

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アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療の臨床試験です。多くの患者は、治療後から2年経過しても第VIII因子の発現が持続していたそうです。
Source: 一般情報
血友病Aに対する遺伝子治療の第1/2相臨床試験

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